Deux types d’ATU
Autorisation temporaire d’utilisation dite de cohorte

Définition

L’ATU de cohorte permet l’usage exceptionnel des médicaments pour lesquels l’efficacité et la sécurité d’emploi sont fortement présumées à la suite des essais cliniques réalisés en vue de l’obtention de l’AMM.

Elle s’adresse à un groupe ou sous-groupes de patients répondant aux critères de cette ATU, et qui seront traités et surveillés selon des critères définis dans un protocole d’utilisation thérapeutique et de recueil d’informations (PUT).

L’ATU de cohorte est délivrée suite à la demande du titulaire des droits d’exploitation et se déroule, en temps normal, peu de temps avant l’AMM lorsque les données sont suffisamment robustes, et que l’évaluation de l’efficacité, de la sécurité et du rapport bénéfice/risque a déjà commencé ou est sur le point d’être réalisée.

En effet, le laboratoire pharmaceutique pour pouvoir soumettre une demande d’ATU de cohorte auprès de l’ANSM, a l’obligation de déposer une demande d’AMM ou de s’engager à la déposer dans un délai fixé, ce qui signifie que l’ATU de cohorte intervient à un stade avancé du développement clinique et qu’elle concerne uniquement les médicaments pour lesquels le rapport bénéfice/risque est présumé positif.

Ces ATU de cohorte permettent d’anticiper l’AMM et de permettre à un grand nombre de patients de recevoir un médicament prometteur en attendant l’AMM et la fin des procédures d’accès au marché comme on le verra plus loin grâce à la phase dite de post-ATU.

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