L’article 78 de la loi 2020-1576 du 14 décembre 2020 de financement de la sécurité sociale pour 2021 (JORF du 15 décembre 2020) (1) a modifié les critères et les modalités de mise à disposition de médicaments dans le cadre d’un accès dérogatoire.
Cela a permis une simplification du paysage, avec désormais deux accès possible à l’innovation :
- L’accès précoce (pré et post AMM),
- L’accès compassionnel (autorisation d’accès compassionnelle et cadre de prescription compassionnelle).
Cette réforme est entrée en vigueur le 1er juillet 2021. Son objectif est :
- D’accélérer les délais d’accès aux traitements innovants
- De donner au patient un accès plus précoce à l’innovation thérapeutique
- De renforcer le suivi grâce au recueil des données en vie réelle
Ce dispositif n’a pas vocation à concurrencer les essais cliniques mais plutôt de garantir un accès complémentaire à l’innovation thérapeutique.
Réforme 2021 de l’accès dérogatoire au médicament
L’autorisation d’accès compassionnelle (AAC) remplace les ATU nominatives (ATUn), et le cadre de prescription compassionnelle (CPC) remplace les recommandations temporaires d’utilisation (RTU).
L’accès compassionnel est soumis à un engagement du laboratoire à déposer une demande d’AAP (autorisation d’accès précoce) dans les 12 à 18 mois, si un développement du médicament dans l’indication concernée est en cours en vue d’une AMM. Si pas d’engagement des laboratoires, il y a alors refus d’AAC.
Les demandes d’engagement sont envoyées aux laboratoires à l’initiative des DMM (directions médicales médicaments) pour chaque nouveau produit et chaque nouvelle indication (2).
Ce dispositif remplace les ATU de cohorte (ATUc), les post-ATU, et les prises en charge temporaires (PECT).
La décision d’autorisation à l’accès précoce doit être rendue dans un délai maximum de 3 mois.
L’évaluation d’une demande d’accès précoce concerne des médicaments en cours de développement, présumés innovants, destinés à être commercialisés, et dont les données d’efficacité sont disponibles ou en cours de recueil (2).
1. Article 78 – LOI n° 2020-1576 du 14 décembre 2020 de financement de la sécurité sociale pour 2021 (1) – Légifrance [Internet]. [cité 23 oct 2022]. Disponible sur: https://www.legifrance.gouv.fr/jorf/article_jo/JORFARTI000042665373
2. HAS, ANSM. Accès précoce et compassionnel aux médicaments : quels changements pour les industriels ? [Internet]. 2022. Disponible sur: https://www.has-sante.fr/upload/docs/application/pdf/2021-07/acces_precoces_-_support_webinaire.pdf