Accès à l’innovation
Réforme 2021 de l’accès dérogatoire au médicament

L’article 78 de la loi 2020-1576 du 14 décembre 2020 de financement de la sécurité sociale pour 2021 (JORF du 15 décembre 2020)  (1) a modifié les critères et les modalités de mise à disposition de médicaments dans le cadre d’un accès dérogatoire.

Cela a permis une simplification du paysage (figure 1), avec désormais deux accès possible à l’innovation :

• L’accès précoce (pré et post AMM),
• L’accès compassionnel (autorisation d’accès compassionnelle et cadre de prescription compassionnelle).

Cette réforme est entrée en vigueur le 1er juillet 2021. Son objectif est :

• D’accélérer les délais d’accès aux traitements innovants
• De donner au patient un accès plus précoce à l’innovation thérapeutique
• De renforcer le suivi grâce au recueil des données en vie réelle

Ce dispositif n’a pas vocation à concurrencer les essais cliniques mais plutôt de garantir un accès complémentaire à l’innovation thérapeutique.

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L’accès compassionnel est soumis à un engagement du laboratoire à déposer une demande d’AAP (autorisation d’accès précoce) dans les 12 à 18 mois, si un développement du médicament dans l’indication concernée est en cours en vue d’une AMM. Si pas d’engagement des laboratoires, il y a alors refus d’AAC.

Les demandes d’engagement sont envoyées aux laboratoires à l’initiative des DMM (directions médicales médicaments) pour chaque nouveau produit et chaque nouvelle indication ⁽²⁾.

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La décision d’autorisation à l’accès précoce doit être rendue dans un délai maximum de 3 mois.

L’évaluation d’une demande d’accès précoce concerne des médicaments en cours de développement, présumés innovants, destinés à être commercialisés, et dont les données d’efficacité sont disponibles ou en cours de recueil ⁽²⁾.

 

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